Programma IPLEX(TM), una proteina per il trattamento della SLA

Si tratta di un programma che sembrerebbe essere sicuro e ben tollerato nelle persone che l’hanno ricevuto, senza avere effetti collaterali. Lo studio utilizzerebbe una scala aggiornata di funzionalità applicata alla SLA (ALSFRS) per monitorare la progressione della malattia nei pazienti. L’ALSFRS verrebbe utilizzata per determinare le capacità del paziente e la sua indipendenza in diverse attività quotidiane come parlare, camminare, deglutire, salivare, scrivere, tagliare i cibi, vestirsi, maneggiare utensili, salire le scale e respirare. Il farmaco IPLEX(TM) rhIGF-I/rhIGFBP-3) è un complesso tra la proteina umana ricombinante insulin-like growth factor-I (rhIGF-I) ed il suo principale partner proteico IGFBP-3 (rhIGFBP-3).

La SLA, Sclerosi Laterale Amiotrofica, anche conosciuta come morbo di Lou Gehrig, è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. I motoneuroni partono dal cervello e raggiungono il midollo spinale, il primo motoneurone, e raggiungono i muscoli in tutto il corpo, il secondo motoneurone. La degenerazione progressiva dei motoneuroni nella SLA porta alla loro morte. Quando i motoneuroni muoiono, si perde la capacità del cervello di iniziare e controllare il movimento muscolare e a causa della progressiva riduzione della capacità di compiere movimenti volontari, i pazienti nella fase tardiva della malattia, possono diventare completamente paralizzati.

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